Un program ambițios australian de utilizare a medicinei personalizate, pentru a reduce la zero numărul copiilor care mor de cancer, a salvat deja peste 150 de copii cu forme agresive de cancer care ar fi putut provoca decesul acestora. Succesul inițiativei – Programul Zero Childhood Cancer, sau Zero – va fi disponibil pentru toți copiii australieni bolnavi de cancer, începând cu anul 2023.
Unul dintre participanții programului Zero este Jack Burai din Sydney, care a fost diagnosticat cu o tumoare pe creier în anul 2017, când avea vârsta de 9 ani. Cancerul i-a fost îndepărtat chirurgical, dar a revenit agresiv un an mai târziu și s-a răspândit prin creier și coloana vertebrală, lăsându-l incapabil să meargă, să mănânce sau să vadă cu ochiul drept. „A fost o situație de sfârșit de viață. Când mama lui ieșea din camera de spital, se întorcea la mine și mă întreba dacă o să moară”, își amintește tatăl său Alex.
În prezent, Jack este un adolescent de 14 ani sănătos, aparent fără cancer, care participă la maratoane de alergat și merge zilnic cu bicicleta sa, totul datorită îngrijirii personalizate pe care a primit-o prin programul Zero. Ideea programului este de a nu oferi tratamente standardizate și de a trata cancerul fiecărui copil ca fiind unic, susține Chelsea Mayoh din cadrul Institutului de Cancer pentru Copii din Sydney, unde Zero are sediul alături de Spitalul de Copii din Sydney.
Primul pas al acestui program este descoperirea mai multor informații despre cancerul fiecărui copil. Pentru a face acest lucru, Mayoh și colegii săi secvențiază genetic tumorile unui copil și efectuează alte teste. Odată identificați posibilii factori, echipa caută în literatura medicală și discută cu colegii ei pentru a determina ce fel de tratament ar putea funcționa cel mai bine.
De asemenea, echipa încearcă o abordare de dispersie prin testarea a peste 100 de medicamente diferite pentru cancer pe celule tumorale prelevate de la copil și crescute în cutii Petri. Medicamentele care par a fi cele mai eficiente împotriva celulelor sunt apoi testate pe șoareci, cărora li s-a injectat celulele tumorale ale copilului pentru a verifica siguranța și eficacitatea acestora înainte de a fi administrate copilului.
În cazul lui Jack, secvențierea genetică a arătat că o mutație numită V600E într-o genă numită BRAF a condus la dezvoltarea cancerului. Echipa Zero știa că formele de cancer cu această mutație răspund adesea la medicamente numite dabrafenib și trametinib și le-a recomandat medicilor săi oncologi.
În decurs de o săptămână de la administrarea acestor medicamente, Jack mergea din nou pe jos și, după patru săptămâni, juca tenis. Scanările au arătat că tumorile din creier și coloana vertebrală i se micșorează rapid, înainte de a dispărea în totalitate.
Programul Zero este creația lui Michelle Haber, directorul executiv al Institutului de Cancer pentru Copii. În anul 2013, a convocat mai mulți experți în cancer și și-a explicat ideea pentru schema de medicină personalizată. „Mi-au spus că sunt nebună, dar au fost de acord să încerce”, spune ea.
După ce a obținut o finanțare de 20 de milioane de dolari australieni (14 milioane de dolari SUA) de la guvernul australian, echipa a început prin a înscrie copiii cu forme de cancer care oferă oamenilor o șansă de supraviețuire mai mică de 30%, cum ar fi cea a lui Jack. „Aceștia sunt copiii cărora părinților li se spune: „Mergeți să petreceți timp de calitate împreună”, spune Mayoh.
Din anul 2015, 700 de copii s-au alăturat programului Zero din spitalele de cancer pentru copii din Australia. Au fost identificați șoferi individuali pentru 94% dintre aceștia, iar tratamentele țintite au fost recomandate pentru 72% dintre ei.
„Dintre copiii care au primit tratamente țintite, 31% au răspuns, ceea ce înseamnă că formele lor de cancer au dispărut sau s-au stabilizat parțial sau complet”, spune Mayoh, care va prezenta rezultatele la reuniunea anuală a Colegiului Regal al Patologilor din Australasia luna viitoare.
„Prin acordarea tratamentului standard, acești copii ar fi murit. Am spus întotdeauna că a ajuta doar un pacient ar fi uimitor, așa că noi credem că a fost un succes uriaș. Deoarece tratamentele utilizate în cadrul programului Zero sunt țintite, ele tind, de asemenea, să aibă mai puține efecte secundare decât terapiile convenționale”, spune Mayoh.
În prezent, programul costă 10.000 USD per copil pentru secvențierea și analiza tumorii, plus suplimentar pentru studiile pe celule și șoareci și medicamentele care ajung să fie prescrise.
„Alte țări experimentează cu programe de medicină personalizate pentru copiii cu cancer, dar Zero este cel mai cuprinzător de până acum. Cred că este doar o chestiune de timp până și alte țări vor adopta această inițiativă”, spune Mayoh.
Zero a fost numit recent de Consiliul National Consultativ pentru Cercetarea Genomului Uman din SUA ca fiind una dintre primele 10 realizări în implementarea medicinei genomice.
De asemenea, programul a fost finanțat cu încă 55 de milioane de dolari din partea guvernului australian pentru a-l pune la dispoziția fiecărui copil australian cu cancer, începând cu anul 2023, nu doar celor cu cele mai grave tipuri de cancer.
Haber este încrezător că vom ajunge într-un punct în care zero copii mor de cancer, mai ales pe măsură ce noi imunoterapii și alte tratamente devin disponibile. „În anii 1950, cancerul era o condamnare la moarte pentru copii, iar acum rata de supraviețuire este de peste 80%”, spune ea. „Cred că personalizarea tratamentelor – asigurându-vă că obțineți medicamentul potrivit pentru copilul potrivit la momentul potrivit – ne va duce la atingerea obiectivului nostru de a vindeca într-o zi toți copiii de cancer.”
