O terapie genică de ultimă generație, care este folosită pentru tratarea cancerului și care utilizează ceea ce se numesc celule CAR-T, a fost utilizată pentru doi oameni cu o formă fatală de leucemie, care au ajuns în remisie timp de aproximativ 11 ani. Aceasta este cea mai lungă perioadă de urmărire de până în prezent pentru acest tratament.
„Deși același succes s-ar putea să nu fie replicat pentru toți cei care răspund la celulele CAR-T, rezultatele de lungă durată sunt un reper pentru domeniu”, a declarat John Marshall din cadrul Barts Cancer Institute din Londra, care nu a fost implicat în acest studiu.
„În cele din urmă putem spune că aceste celule CAR-T pot vindeca pacienții cu leucemie”, a declarat Carl June din cadrul Universității din Pennsylvania, care a condus lucrările asupra tehnicii.
În prezent, celulele CAR-T sunt utilizate în cazul persoanelor cu diferite tipuri de cancer de sânge, precum leucemia și limfoamele, care nu au răspuns la alte tratamente. Pentru a realiza tratamentul, medicii iau o probă de sânge de la pacient și extrag celulele T. Acestea sunt celule imunitare care, în mod normal, atacă celulele tumorale, dar care, în cazul persoanelor care suferă de cancer, nu reușesc să își îndeplinească sarcina.
În laborator, cercetătorii adaugă în mod artificial o genă pentru un receptor la ADN-ul celulelor cu ajutorul unui virus. Astfel, celulele ajung să se înmulțească de aproximativ 10 ori. Câteva săptămâni mai târziu, celulele modificate sunt reintroduse în fluxul sanguin al persoanei. În cadrul primului tip de terapie CAR-T dezvoltat, celulele modificate vizează o moleculă, denumită CD19, care se regăsește pe suprafața celulelor B, o altă ramură a sistemului imunitar. Celulele B sunt cele care se înmulțesc necontrolat atunci când o persoană suferă de leucemie.
În cazul celor doi pacienți care au fost tratați în anul 2010, testele de sânge au arătat că, la scurt timp după tratament, leucemia a dispărut. Din acel moment, tot mai mulți oameni au primit acest tratament, iar probabilitatea ca aceștia să intre în remisie a fost de aproximativ 40%. Totuși, cercetătorii nu știau perioada în care celulele CAR-T vor persista și nici cât de mult ar putea dura remisiile.
În urma celei mai recente lucrări, bazate pe secvențierea ADN-ului celulelor sanguine provenite de la cele două persoane tratate, s-a arătat faptul că celulele descendente ale celulelor CAR-T originale continuă să circule în sângele lor.
Orice individ prezintă în măduva osoasă celule stem care produc celule B, așa că acești doi oameni probabil continuă să producă celule B sănătoase, care stimulează reproducerea celulelor CAR-T. Cercetătorii nu au putut găsit celule B în sângele lor (fie celule sănătoase, fie cele asociate cu leucemia), ceea ce sugerează că acestea sunt ucise imediat.
În urma analizei s-a mai constatat faptul că celulele CAR-T s-au schimbat de la un tip de celulă imunitară, denumit celulă CD8, la altul, denumit celulă CD4, despre care anterior nu se credea că ar putea ucide celulele canceroase în mod direct. Totuși, atunci când aceste celule CD4 au fost testate într-un mediu de laborator, ele au reacționat la celulele pe care existau molecule CD19, distrugându-le. „A fost o mare surpriză. Noi numim aceste celule o terapie vie. Deși noi le introducem în organism, ele evoluează în timp”, a declarat June.
Totuși, celulele CAR-T nu sunt un panaceu, chiar și atunci când funcționează. Inițial, ele pot provoca reacții adverse severe, cauzate de o reacție imună sau de celulele canceroase ucise, care eliberează toxine.
Pe termen lung, oamenii sunt expuși unui risc mai mare de apariție a infecțiilor, deoarece aceștia nu mai au în organism celule B, care produc anticorpi ca răspuns la noii agenți patogeni. Totuși, organismul lor încă poate produce anticorpi împotriva agenților patogeni pe care i-a întâlnit deja. De asemenea, există riscul ca modificările genetice utilizate să poată face celulele CAR-T în sine canceroase. Totuși, nu a existat niciun semn în acest sens în cazul celor doi oameni.
În SUA, tratamentul costă aproximativ 400.000 de dolari.